Approvato in Italia farmaco della speranza per bimbi con Sma

Sessantaquattro giorni. Tanto è durato il percorso a velocità record che ha portato all’approvazione in Italia – con pubblicazione in Gazzetta ufficiale il 27 settembre – di nusinersen, il farmaco della speranza per i bambini colpiti da atrofia muscolare spinale (Sma), grave malattia che indebolisce progressivamente la muscolatura e rappresenta la principale causa genetica di morte infantile. Nusinersen è la prima terapia al mondo per il trattamento di questa patologia. E a partire da ottobre 2016 è stato protagonista di uno dei più ampi programmi di accesso allargato (Eap) a un farmaco non ancora approvato per una malattia rara.

In Italia Biogen ha supportato e reso possibile la distribuzione in via compassionevole a circa 130 bambini con la forma più grave di Sma, quella di tipo 1. E adesso, annuncia Daniela Lauro, presidente nazionale dell’associazione Famiglie Sma, con l’autorizzazione all’immissione in commercio concessa dall’agenzia del farmaco Aifa, “tutti gli italiani affetti dalla malattia potranno sottoporsi alla cura“. Si stima circa 850 pazienti, spiegano gli esperti oggi durante un incontro a Milano. “I risultati clinici confermano l’efficacia e la sicurezza di nusinersen in un ampio spettro di pazienti affetti da Sma, con miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e nella riduzione del rischio di morte nei bambini”, sottolinea Eugenio Mercuri, dell’Unità operativa complessa di neuropsichiatria infantile, Policlinico universitario Gemelli di Roma. (…)